“十億美元分子”，誕生！

      
白手起家，成立后30年內(nèi)打造出年銷售額超過10億美元的分子，市值達(dá)到450億美元，位列世界藥企前30強(qiáng)，這就是制藥界的現(xiàn)象級黑馬——福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）。其創(chuàng)始人喬舒亞?博格更是放棄了人人趨之若鶩的世界名企默沙東高管的位置，并自立門戶和默沙東成為競爭對手。

暢銷書《十億美元分子》講的就是喬舒亞?博格的故事。“十億美元分子”也是全球每一個(gè)制藥企業(yè)的“小目標(biāo)”。

2月26日，百濟(jì)神州公布2023年第四季度和全年美股業(yè)績報(bào)告。2023年，公司全年業(yè)績再創(chuàng)歷史新高，總收入達(dá)25億美元，同比增長74%。全球產(chǎn)品收入持續(xù)攀升，創(chuàng)收22億美元，同比增長75%。


引人注目的是，百濟(jì)神州核心自研藥物之一的BTK抑制劑百悅澤?（澤布替尼）全球銷售額首次突破10億美元大關(guān)，全年銷售額達(dá)13億美元，成為國內(nèi)首個(gè)“十億美元分子”。

首個(gè)“十億美元分子”誕生

在全球生物制藥領(lǐng)域，年度收入超10億美元的藥物通常被稱為“重磅炸彈”藥物。比收益本身更重要的是其背后的意義——企業(yè)取得了里程碑式的商業(yè)化成就，該藥物具備治療的變革能力。

百濟(jì)神州的百悅澤，不僅印證了百濟(jì)神州全球化路徑、公司研發(fā)實(shí)力的成功，更因其打破了國內(nèi)創(chuàng)新藥沒有“十億美元分子”的紀(jì)錄，具有重要意義。

創(chuàng)新藥的歷史從不靠故事去演繹，而是用數(shù)據(jù)來創(chuàng)造。

2019年百悅澤獲得FDA批準(zhǔn)在美國上市；2020年百悅澤在中國獲批上市。2022年，百濟(jì)神州公布百悅澤頭對頭臨床研究數(shù)據(jù)，證明了它Best-in-class（同類最佳藥）的實(shí)力。

如今（截至2024年1月），百悅澤在超過30個(gè)國家和地區(qū)開展了37項(xiàng)試驗(yàn)，總?cè)虢M受試者超過5500人，在全球超過65個(gè)國家或地區(qū)獲批上市，覆蓋包括慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）在內(nèi)等6項(xiàng)血液腫瘤適應(yīng)癥，并成為適應(yīng)癥覆蓋最廣泛的BTK抑制劑。

根據(jù)百濟(jì)神州財(cái)報(bào)，從產(chǎn)品收入構(gòu)成來看，百悅澤作為其明星產(chǎn)品，貢獻(xiàn)了超過半數(shù)的銷售額。2023年第四季度，百悅澤全球銷售額為4.13億美元，同比大增135%。2023年全年，百悅澤全球銷售額突破10億美元里程碑，達(dá)13億美元，同比增長129%。

財(cái)報(bào)顯示，百濟(jì)神州正在為百悅澤在全球?qū)崿F(xiàn)商業(yè)化上市持續(xù)投入，憑借一支超過3500人、執(zhí)行力強(qiáng)大的全球商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，將有望在新的地區(qū)和適應(yīng)癥領(lǐng)域取得更多批準(zhǔn)，惠及更廣泛的全球患者。

另一拳頭產(chǎn)品

在實(shí)體瘤領(lǐng)域，百濟(jì)神州的另一個(gè)拳頭產(chǎn)品百澤安?（替雷利珠單抗）已有12項(xiàng)適應(yīng)癥獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，是在國內(nèi)獲批適應(yīng)癥最多的PD-1抑制劑。其中，11項(xiàng)納入醫(yī)保藥品目錄，也是目前納入適應(yīng)癥數(shù)量最多的PD-1產(chǎn)品，廣泛覆蓋肺癌、肝癌等我國高發(fā)癌腫。

2023年，百澤安在歐盟、英國獲批，成為首個(gè)在中國研發(fā)獲得海外批準(zhǔn)的PD-1藥物。同時(shí)，其目前正在全球10個(gè)市場接受監(jiān)管審評。在美國，百澤安預(yù)計(jì)將于今年內(nèi)獲得FDA批準(zhǔn)，用于一線和二線治療食管鱗癌（ESCC），進(jìn)一步拓展全球足跡。

更重要的是，在PD-1領(lǐng)域，聯(lián)合療法的探索已成為重要的發(fā)展機(jī)遇，目前百澤安作為一款重要的聯(lián)用藥物，正在與超過40款分子進(jìn)行聯(lián)合研究，

根據(jù)百濟(jì)神州財(cái)報(bào)，2023年，百澤安全年銷售額達(dá)5.37億美元，其中第四季度銷售額達(dá)1.28億美元。

聚焦創(chuàng)新與出海

目前，百濟(jì)神州在研藥物管線超過50款，覆蓋多種技術(shù)平臺和藥物模式，包括單抗、雙抗/多抗、ADC、細(xì)胞治療、mRNA等。僅2023年，百濟(jì)神州共推動(dòng)5款新分子實(shí)體進(jìn)入臨床。財(cái)報(bào)顯示，百濟(jì)神州預(yù)計(jì)將于2024年，啟動(dòng)至少10個(gè)新分子實(shí)體的首次人體臨床試驗(yàn)。

在年前百濟(jì)神州媒體溝通會(huì)上，公司高級副總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來介紹說，從2024年起，百濟(jì)神州將成為全球在腫瘤領(lǐng)域新分子進(jìn)入臨床階段最多的公司。

在臨床能力的搭建上，百濟(jì)神州整支臨床團(tuán)隊(duì)從2019年底的900多人，發(fā)展到今天超3000名員工，搭建了以中美雙核為基礎(chǔ)的全球臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)，遍布全球48個(gè)國家和地區(qū)，涵蓋所有關(guān)鍵職能部門，在過去的4年中百濟(jì)神州完成了去CRO化的龐大工程，這在全球的跨國大藥企中都是不多見的。臨床開發(fā)是藥物研發(fā)流程中耗時(shí)最長、投入最大的環(huán)節(jié)，百濟(jì)神州自建的這支全球化臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)給了百濟(jì)速度、質(zhì)量和成本的優(yōu)勢。

從研發(fā)來看，百濟(jì)神州依然保持了高額的研發(fā)投入。2023年第四季度和全年，GAAP和經(jīng)調(diào)整研發(fā)費(fèi)用均同比增長，2023年第四季度和全年，正在進(jìn)行中的授權(quán)引入候選藥物研發(fā)相關(guān)的預(yù)付款分別為3180萬美元和4680萬美元，上年同期分別為4870萬美元和6870萬美元。

此外，生產(chǎn)運(yùn)營方面，百濟(jì)神州全球工廠有望今年迎來“多點(diǎn)開花”。

廣州生物藥生產(chǎn)基地總產(chǎn)能已達(dá)6.5萬升，ADC生產(chǎn)設(shè)施和全新生物藥臨床生產(chǎn)大樓已完工；公司在蘇州新建的小分子創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)化基地也已完工，固體制劑產(chǎn)能擴(kuò)大至每年10億片（粒）劑次；位于美國新澤西州的生物藥生產(chǎn)基地和臨床研發(fā)中心即將完工，預(yù)計(jì)將于2024年7月投入運(yùn)營。

在此前的采訪中，百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱多次對記者強(qiáng)調(diào)過“長期主義”：“要想在中國培養(yǎng)出偉大的世界性企業(yè)，沒有捷徑可走，必須建立起國際化的競爭優(yōu)勢，也必須要有長期主義的格局和決心。”

如其始終堅(jiān)持的目標(biāo)：“百創(chuàng)新藥，濟(jì)世惠民”。那些積累、變革、征途向前、成就時(shí)代的醫(yī)藥人，時(shí)代終究也會(huì)成就他們。